□ 21세기 "꿈의 의술" 유전자치료

o 생명공학 분야의 기술과 지식이 급속도로 확대됨에 따라 인간의 질병에 대한 근본적인 치료법이
주목받고 있다. 유전자치료법이 그것이다.
o '유전자치료'란 유전자를 인체에 주입해 불치병이나 난치병을 치료하는 방법을 말한다. 화학
요법에서 화학물질이 치료제로 쓰이는 것처럼, 유전자 자체가 약으로 사용되는 것이다.
o 인간의 유전자 자체에 결함이 있어 발생하는 선천적인 또는 후천적인 질병들에 대한 치료는
기존의 치료법으로는 완치가 어렵다.


□ 유전자치료의 핵심, 유전자전달체

o 유전자치료법은 1990년 국립보건원(NIH)이 세계최초로 유전자의 고장으로 인하여 생긴 면역
결핍증을 치료할 목적으로 환자에게 치료유전자를 집어넣은 임상실험을 한 이래 암, 관절염,
혈관질환, 에이즈 등 각종 난치성질환에 확대 적용되고 있다.
o 그런데 이러한 유전자치료법은 인체에는 안전하면서 치료유전자를 병든 세포에만 효율적으로
전달하게 하는 유전자전달체가 핵심이다. 즉 21세기 "꿈의 의술"인 유전자치료의 성공적인
상용화를 위해서는 인체에 무해하며 안전하게 유전자를 전달할 수 있고 장시간 유전자 발현을
유도할 수 있는 새로운 유전자 전달체 개발이 가장 중요한 과제로 부각되고 있는 것이다.


□ 유전자전달체 관련 기술현황

o 3,500여명 환자를 대상으로 한 유전자치료 임상실험에서 사용된 유전자전달체는 크게
바이러스성 전달체와 비바이러스성 전달체로 구분된다. [그림1,2 참조]
o 바이러스성 전달체는 바이러스 자체의 독성이나 증식능력을 제거하고 여기에 우리가 원하는
치료유전자를 심어주어 우리 몸의 세포들에게 유전자를 매우 효율적으로 전달해 주도록 하는
것이다.
- 바이러스성 전달체는 전달효율 및 지속성 면에서 우수하나 면역독성에 의한 안전성이
문제점으로 지적되고 있다.
o 다른 하나인 비바이러스성 전달체는 주로 양이온성 지질 또는 고분자로 이루어지며, 이들은
음이온성인 DNA와 이온결합에 의해 복합체를 형성하여 우리 몸의 세포내로 전달되는 것이다.
- 바이러스성에 비교하여 생분해성, 낮은 독성, 사용상 간편함의 장점이 있으나 치료유전자의
전달효율이 크게 떨어지는 단점이 있다.


□ 유전자전달체의 국내특허출원 현황

o 연도별 동향
- '96년에 국내에 최초로 출원되어 '02년까지 총 93건이 출원되었으며, '99년 이후부터
'02년까지의 출원이 76건으로 전체대비 82%를 차지하고 있다. [그림3 참조]
o 출원인별 동향
- 한국이 35건으로 전체출원의 38%를 차지해 가장 많은 출원을 하였고 다음으로 일본, 미국,
독일, 영국 순이다. [그림4,5참조]
o 기술내용별 동향
- 유전자공학 분야가 전체의 46%, 의약품제제 41%, 탄소환식 화합물과 펩티드 화합물이
각각 4%의 순이고 [그림6 참조]
- 유전자치료의 비바이러스성 전달체가 전체출원의 57%를 차지해 가장 많았고, 다음으로
바이러스성 전달체 39%, 기타 4%의 순이다. [그림7 참조]
- 비바이러스성 전달체의 출원증가율이 바이러스성에 비해높은 것은 나노기술을 도입한 새로운
비바이러스성 전달체에 대한 연구가 증가하였기 때문인 것으로 보인다. [그림8,9 참조]


□ 향후 전망

o 현재 개발중인 유전자치료제에 대한 임상실험이 성공적으로 진행되었을 경우 전 세계적으로
엄청난 규모의 시장형성이 기대 되는바, 비바이러스성 전달체의 약점인 유전자 전달효율을
향상시키면서 바이러스성 전달체의 약점인 안전성을 높이는 새로운 유전자전달체가 개발된다면
유전자치료법은 '꿈의 의술'만이 아닌 '현실의 의술'이 될 것으로 전망된다.

<첨부> 보도자료 1부

* 문의 : 심사3국 약품화학심사담당관실 사무관 백경업 042-481-5600